基金会介绍 理事会 党建风采 联系我们
罕见病科研 公益科普
基金会动态 科研新消息 政策新动向
科学家故事 医患故事 捐赠人故事
机构年报 审计报告 规章制度
合作机构 行业支持
我要捐赠
目前陈南鹏的团队开始聚焦一种名为“杜氏肌营养不良症”的遗传病，患儿五六岁发病，肌肉会慢慢萎缩退化，患者在二十岁左右开始可能因为心脏或者呼吸衰竭去世。该病的致病基因，正是一种介导肌肉细胞黏附的关键蛋白。
面对“泥石流”，必须再快一点。从2018年开始，孙正龙已经和它斗了6年。如果他赢了，全世界PMP患者将迎来第一种特效药。
成为第一个获得我们的最新消息的人!
微信扫码关注我们
