PMP

疾病介绍

腹膜假黏液瘤是一种以黏液性腹水、腹膜多发种植灶、网膜饼及卵巢受累为典型特征的恶性肿瘤综合征，多由阑尾黏液性肿瘤破裂穿孔、瘤细胞及黏液腹腔再分布导致，少部分来源于胃、结肠、胰腺等腹盆腔脏器的原发黏液性肿瘤。PMP属于罕见病，整体发病率约3~4/100万，据估计当前中国现有患者总人数约为3.6万。PMP的早期症状与阑尾炎以及良性卵巢囊肿相似，临床上误诊发生率极高，多数患者发现即为中晚期。中晚期PMP患者的腹部扩增形成“果冻腹”，腹腔内积聚大量弥散状黏液以及肿瘤细胞。

大量黏液聚积、粘连导致肠梗阻和脏器粘连，给临床PMP肿瘤治疗带来严重困难，具体体现为：（1）黏液在腹腔的过度集聚，导致患者腹压升高，出现肠梗阻、顽固性腹痛等病征，影响患者进食、排泄，降低患者生存质量，最终导致患者恶病质死亡；（2）黏液包裹肿瘤细胞，形成天然保护层，导致常规放化疗无效；（3）黏液造成腹腔器官的广泛粘连，给临床手术增加巨大风险。黏液不受控制分泌是引起PMP患者死亡的最主要原因，也是PMP的核心病理机制。

2014年，腹膜表面肿瘤国际联盟（Peritoneal Surface Oncology Group International，PSOGI）推荐肿瘤细胞减灭术（cytoreductive surgery，CRS）加腹腔热灌注化疗（hyperthermic intraperitoneal chemotherapy，HIPEC）为PMP的标准治疗方案，可延长生存期，但是仍无法阻止PMP肿瘤的复发，患者常需要经历多次大创伤性手术。由于PMP的病例罕见，肿瘤组织中细胞含量较少，肿瘤细胞难以培养等原因，PMP长期处于“被医学界遗忘的角落”，其基础研究十分薄弱。

目前，市面未有任何专门针对PMP的药物面世。 PMP基础研究的全面落后，严重制约了PMP临床治疗进展。这导致PMP患者只能依靠“割韭菜式”的CRS手术以及腹腔热灌注化疗来维持生命，最终由于患者处于恶病质状态，无法再接受外科手术而死亡。当前，国内针对PMP的单次临床手术费用约需要16-18万元，PMP治疗也给患者家庭带来严重的经济负担。因此，为改变PMP临床治疗困境，当前急需开展PMP的基础研究以及治疗药物研发。

科研团队

深圳湾实验室孙正龙课题组，长期从事腹膜假黏液瘤基础病理机制和新药研发工作。目前，团队在PMP体外PDX模型建立，黏液溶解药物开发方面取得了积极的进展。新研发黏液溶解药物PX目前已经进入临床IIT 研究阶段。期待进一步开展药物研发工作，早日推动临床应用。

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